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镰状细胞基因疗法获批但可及性受限
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模型综述
2023年，美国FDA批准Casgevy与Lyfgenia两款镰状细胞病基因疗法，临床数据显示88%~94%患者不再出现严重血管阻塞性疼痛危象。但单疗程标价220万~310万美元，且全美专科中心有限，部分患者需驱车3小时才能找到专科医生，可及性严重不足。2024年，CMS启动细胞与基因疗法创新支付项目（CGT），目前已有32个州、华盛顿哥伦比亚特区和波多黎各参与。
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最新进展10月16日 22:53
CMS细胞与基因疗法创新支付项目已覆盖32个州及华盛顿哥伦比亚特区、波多黎各。报道时间线
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10月16日
- 新浪财经 · 滚动镰状细胞基因疗法Casgevy与Lyfgenia带来新希望，但可及性仍是重大难题
美国FDA于2023年批准Casgevy与Lyfgenia两款镰状细胞病基因疗法，临床数据显示88%~94%患者不再出现严重血管阻塞性疼痛危象。但单疗程标价220万~310万美元，且全美专科中心有限，部分患者需驱车3小时才能找到专科医生，可及性严重不足。CMS于2024年启动细胞与基因疗法创新支付项目（CGT），目前已有32个州、华盛顿哥伦比亚特区和波多黎各参与。
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