镰状细胞基因疗法Casgevy与Lyfgenia带来新希望，但可及性仍是重大难题

美国FDA于2023年批准Casgevy与Lyfgenia两款镰状细胞病基因疗法，临床数据显示88%~94%患者不再出现严重血管阻塞性疼痛危象。但单疗程标价220万~310万美元，且全美专科中心有限，部分患者需驱车3小时才能找到专科医生，可及性严重不足。CMS于2024年启动细胞与基因疗法创新支付项目（CGT），目前已有32个州、华盛顿哥伦比亚特区和波多黎各参与。